ロシュ社の画期的なSMA治療薬錠剤が治療の状況を一変させる可能性
鉛筆の消しゴムほどの大きさしかないシンプルな錠剤が、世界中で数千人に影響を及ぼす最も破壊的な希少疾患の一つである脊髄性筋萎縮症（SMA）の治療戦略を塗り替えました。欧州委員会は、ロシュ社が開発した脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬「エブリスディ」の新たな錠剤製剤を承認し、この進行性の神経筋疾患の治療において極めて重要な瞬間となりました。
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錠剤がもたらす「自由」 — ロシュ社の革新がいかに重要な障壁を取り除くか
欧州各地のSMA患者の静かな自宅では、これまで冷蔵庫が命綱となってきました。そこには、慎重な調製と投与が必要な温度管理が必要な医薬品が保管されてきたのです。しかし昨日の承認により、そのパラダイムは劇的に変化します。
約6.5mmという新バージョンの5mg錠「エブリスディ」は、患者や介護者の負担となっていたコールドチェーン（低温物流）の要件や再構成の手間をなくします。この錠剤は丸ごと飲み込むことも、水に分散させることもでき、食事の有無にかかわらず服用可能で、室温で保管できます。
SMA Europeの最高経営責任者であるニコール・グゼット氏は、この進展を歓迎し、「SMAの管理にかかる物流は、診察の予約をはるかに超えるものです。これは日常的な管理が必要な疾患であり、SMA患者とその介護者が治療の投与を最適化するための選択肢を与えられることが最も重要です」と説明しています。
利便性を超えて：一見して見過ごされがちな市場における意義
一見すると控えめな製剤変更に見えますが、市場アナリストは、この開発によってエブリスディの対象市場が約15～20%拡大し、物流に関連する運営費が大幅に削減される可能性があると示唆しています。
この錠剤製剤は、特に成人患者や、コールドチェーン保管が治療への大きな障壁となっている新興市場をターゲットとしています。専門家は、錠剤が最初の1年だけで既存の欧州の成人・青年期患者層の約30%を獲得し、すでに治療を受けている18,000人に加えて、世界で約4,000人の新規患者を追加する可能性があると予測しています。
匿名を希望した製薬業界のアナリストは、「単なるCMC（製造・品質管理）の微調整のように見えますが、実際にはこれまで十分なサービスを受けられなかった人々にリーチするための重要な機会となります。室温での安定性は、診療所での保管から患者の旅行計画まで、すべてを簡素化します」と指摘します。
2024年のSMA Europe第4回国際科学会議で発表された生物学的同等性データは、錠剤を服用する患者が、従来の経口液剤と同じ確立された有効性と安全性を期待できることを示しており、新たな第3相臨床試験を必要とせずにEU27ヶ国全体での即時展開を可能にします。
SMA治療における競争の激しい市場
エブリスディは、競争の激しいSMA治療市場において、唯一の非侵襲性疾患修飾療法であり、バイオジェン社の「スピンラザ」（4ヶ月ごとに髄腔内投与）やノバルティス社の「ゾルゲンスマ」（1回限りの遺伝子治療）と競合しています。
スピンラザは2024年に約17億米ドルの売上を上げましたが、高用量製剤によるライフサイクルマネジメントの努力にもかかわらず、前年比4%の減少となりました。ゾルゲンスマは約12億米ドルを計上しましたが、支払い者からの反発や製造上の制約により、14%というより急な減少を示しました。
エブリスディの錠剤製剤の利便性は、特に髄腔内投与が課題となる成人セグメントにおいて、スピンラザの地位をさらに侵食する可能性があります。
神経筋疾患を専門とする神経内科医は、「SMA治療に関する認識は、『治療できるか？』から『日常生活への影響を最小限に抑えながら、最も効果的に治療するにはどうすればよいか？』へと進化しました。室温で保管できる錠剤は、多くの患者にとってその方程式を劇的に簡素化します」と説明しています。
財務上の影響：ロシュ社にとっては控えめだが、患者にとっては意味深い
ロシュ社にとって、この錠剤製剤は2025年に約1億3000万スイスフラン（CHF）の追加的な利払い・税引き前利益（EBIT）をもたらす可能性があります。これは、時価総額約2570億米ドルの製薬大手にとってグループEBITの約0.8%に相当します。比較的小規模ながらも、PTCセラピューティクスとロイヤルティ・ファーマへのロイヤルティを考慮した上で、約87%という高い粗利益率を伴う収益源となります。
業界専門家は、エブリスディの売上が2024年の16億3000万スイスフランから2025年には19億8000万スイスフランに達すると予測しており、新しい錠剤製剤が約7パーセントポイントの販売量増加に貢献すると見込まれています。
同社の株式は現在、2025年予測に基づくと企業価値（EV）対EBITDAの約12.8倍で取引されており、大型製薬会社の同業他社の平均14.5倍を下回っています。これは、エブリスディの成長軌道が加速すれば、過小評価されている可能性を示唆しています。
今後の展望：特許保護とパイプラインの可能性
ロシュ社のエブリスディに関する中核的な組成特許は2033年まで有効であり、後続の製剤に関する知的財産権により、独占期間は2038年まで延長される可能性があります。この期間は、錠剤製剤への追加的なCMC（製造・品質管理）投資に対する投資収益を明確に見通すことができます。
一方、同社はSMA患者（2～10歳）を対象とした第II/III相MANATEE臨床試験において、エブリスディと組み合わせることで筋成長をターゲットとする抗ミオスタチン分子GYM329の開発を進めています。中間結果は2026年上半期に発表される予定です。
この分野を追う医療投資家は、「この錠剤は、GYM329の有望な読み出しを控える中で、医師のロイヤルティを強化します。これは、ロシュ社の神経筋疾患分野へのコミットメントを強化しつつ、同社のオンコロジーポートフォリオにおけるバイオシミラー侵食を相殺する高粗利率のキャッシュフローを生み出す戦略的な動きです」と示唆します。
投資家の視点：過小評価されている成長潜在力
現在のコンセンサス予測では、一般的にエブリスディの2026年以降の有意義な成長は含まれておらず、GYM329併用療法の潜在的な価値はゼロとされています。この保守的なモデリングと、製品構成の改善にもかかわらず同業他社と比較して割安なロシュ社のバリュエーションは、今後12～18ヶ月で株価が15～20%上昇する可能性を示唆しています。
今回の錠剤承認は、同社が主力のがん治療薬「アバスチン」や「ハーセプチン」へのバイオシミラー競争に直面する中で、ロシュ社にとって戦略的に重要な時期に行われました。高粗利率の希少疾患からの収益は、同社の配当および自社株買いプログラムを支える助けとなります。
今後、投資家は、2025年第3四半期のEUにおける錠剤発売の指標、2025年第4四半期の米国FDAによる錠剤製剤に関する承認判断の可能性、そして2026年上半期のMANATEE中間解析など、いくつかの重要な触媒に注目すべきです。
免責事項：本記事は、現在の市場データと過去のパターンに基づいた将来の見通しに関する記述を含んでいます。過去の実績は将来の結果を保証するものではありません。読者は、個別の投資助言については、ファイナンシャルアドバイザーにご相談ください。