イーライリリー、13億ドルの賭け：心臓病の「1回治療」が遺伝子医療の新時代を告げる
製薬大手が画期的な「編集して忘れられる」治療法に賭ける中、ウォール街が注視
心血管系医療を大きく変える可能性を秘めた大胆な動きとして、イーライリリー・アンド・カンパニーは昨日、ボストンを拠点とするヴァーヴ・セラピューティクス社の買収を完了した。これは、慢性心臓病が生涯にわたる投薬ではなく、わずか1回の治療で済む未来に10億ドルの前金を投じるものとなる。
マイルストーン払いを含め最大13億ドルの価値があるこの買収は、インディアナポリスに本社を置くこの製薬大手企業を遺伝子編集技術の最前線に位置づけ、同社の主力糖尿病・肥満治療薬であるマンジャロやゼプバウンドからの多様化を促進する。
リリーの糖尿病・代謝研究開発グループバイスプレジデントであるルース・ヒメノ氏は、同社の発表で「この買収は、生涯にわたる心血管リスク低減を『たった一度の治療』で実現することで、世界中の何百万もの患者に対する治療パラダイムを潜在的に変革する機会を切り開くものです」と述べた。
根本原因への対処：一度限りの遺伝子修復
リリーによる買収の中心は、ヴァーヴ社による高コレステロール血症治療への革新的なアプローチである。これは、症状を管理するのではなく、責任遺伝子を実際に編集するというものだ。
ヴァーヴ社の主要候補薬であるVERVE-102は、塩基エディターと呼ばれる特殊な分子ツールを用いて、肝細胞内のPCSK9遺伝子を恒久的に無効化する。この遺伝子改変は、非常に低いコレステロール値と生涯にわたる心臓病に対する防御を持つ人々に自然発生する変異を模倣している。
初期臨床データは有望な結果を示している。1回の治療で、13人の患者において6ヶ月後にLDL（悪玉）コレステロールが平均69%減少し、その効果は生涯続く可能性があるという。
「ここで見られていることは、潜在的に革命的です」と、この技術に詳しいが、どちらの企業にも所属していないある心血管専門家は説明した。「毎日薬を飲んだり、数週間ごとに注射を受けたりする代わりに、数十年間の恩恵をもたらす可能性のある単一の処置について話しているのです。」
安全性のハードルと懐疑論を乗り越える
この買収に至る道のりは障害がなかったわけではない。ヴァーヴ社の以前の候補薬であるVERVE-101は、心停止による患者1名の死亡や、治療後の心臓発作など、深刻な安全性の懸念に直面し、治療法の再設計を余儀なくされた。
VERVE-102は、そうした安全性の懸念に対処するために特別に設計された、最適化された送達システムと高精度な編集メカニズムを特徴とする、同社の挽回への試みを表している。
「初期の安全性に関する事象の影は、依然として大きくのしかかっています」と、この取引を追跡しているあるヘルスケアアナリストは指摘した。「リリーはヴァーヴ社がこれらの問題を解決したと賭けていますが、その証拠はより大規模な試験と長期的な追跡期間によってのみ明らかになるでしょう。」
ウォール街の賛否両論
リリーの株価は昨日2.96ポイント上昇し、808.39ドルで取引を終え、投資家からの慎重な楽観論を示唆した。しかし、一部の金融専門家は、この製薬大手が初期段階でまだ未証明の資産に対して過払いしたのではないかと疑問を呈している。
「リリーは、まだ大規模での有効性が証明されていない技術に対してプレミアムを支払っています」と、匿名を希望したある投資戦略家は述べた。「彼らは本質的に心血管系医療の未来に対するオプションを購入しているのです。高いリスクを伴いますが、潜在的に変革をもたらすリターンが期待できます。」
この取引構造は、この不確実性を反映している。現在1株あたり10.50ドルの現金に加え、VERVE-102が第3相試験に進んだ場合に最大1株あたり3.00ドルの条件付き価値権が付与される。このアプローチは、開発が頓挫した場合のリリーの損失を抑えつつ、ヴァーヴ社の株主には潜在的な上昇余地を提供する。
巨大市場における現状打破への挑戦
心血管疾患は依然として世界最大の死因であり、その治療薬には巨大な市場が存在する。従来のコレステロール低下薬であるスタチンは年間200億ドル以上を生み出し、アムジェンのレパーサやノバルティスのインクリシランのような新しいPCSK9阻害剤は、今年28億ドルと予測される市場全体に対応している。
しかし、これらの既存治療法には共通の制約がある。それは、継続的な、時には生涯にわたる使用が必要であるという点だ。注射のスケジュールや薬剤費用に患者が苦慮するにつれて、服薬遵守率は時間とともに30～40%低下する。
「心血管系医療における究極の目標は、常に持続的で長期にわたる介入でした」とある心臓病研究者は説明した。「もしリリーが1回限りの治療薬の開発と商業化に成功すれば、高価格であってもかなりの市場シェアを獲得できるでしょう。」
競合するイノベーションとの競争
次世代の心血管治療法を追求しているのはリリーだけではない。メルクとアストラゼネカは、2028年までに市場に出る可能性のある経口PCSK9阻害剤の第3相試験を進めている。一方、ビーム・セラピューティクスやCRISPRセラピューティクスのような競合他社も独自の遺伝子編集アプローチを開発している。
この競争圧力は、リリーがヴァーヴ社のパイプラインを迅速に進めつつ、新規遺伝子医薬品の複雑な規制経路を乗り越える緊急性を生み出している。
統合の課題と文化的な衝突
多くのバイオテクノロジー企業の買収と同様に、文化的な統合は依然として大きな障壁となる。ヴァーヴ社の機敏なスタートアップの研究スタイルは、リリーの構造化された企業環境と調和させる必要がある。これは、過去の業界取引で有望な技術を頓挫させてきた移行である。
関係者によると、リリーはヴァーヴ社のボストン拠点を少なくとも2年間は半自律的な遺伝子医療ハブとして維持し、画期的な技術を生み出した革新的な文化を保護する計画だという。
将来の投資環境
この分野に注目している投資家にとって、アナリストはいくつかの重要な意味を示唆している。
この買収は、リリーの成長潜在力を2030年代まで大きく広げ、その高い評価（現在の2025年予想収益の45倍）を潜在的に正当化する。
ビーム・セラピューティクスやインテリア・セラピューティクスのような遺伝子編集の専門企業は、より大きな製薬会社が同様の能力を求める中で、買収対象となる可能性がある。
ヴァーヴ社の1回治療薬がレクヴィオの市場を侵食し始める可能性のある2027年以降、リリーをロングし、ノバルティスをショートするという潜在的なペアトレードの機会が生まれるかもしれない。
市場関係者は、VERVE-102の2025年後半に予定されている9ヶ月間の安全性更新、2027年の第2相グローバル試験への進展、そして2030年から2032年頃の承認可能性といった、いくつかの今後のマイルストーンを注視すべきである。
「長期的なヘルスケア投資家にとって、この取引は魅力的な先行指標となります」と、ある大手投資会社のポートフォリオマネージャーは述べた。「これは、遺伝子編集が希少疾患から、