ジェンマブの新療法、世界規模の治験でリンパ腫の進行リスクを79%削減
デンマーク、コペンハーゲン発 — バルト海を見下ろす簡素な会議室で、ジェンマブの研究者がモニター上の複雑なグラフを研究している。青い線が下降しているのは、注目すべき「希望」を示している。
「これは、選択肢が減りつつある何千もの患者さんにとって、人生を変える可能性を秘めています」と、ジェンマブの画期的なEPCORE FL-1治験の主任研究者の一人は語った。この研究者は、自由に調査結果を議論するため、匿名を希望した。
デンマークのバイオテクノロジー企業である同社は本日、エプコリタマブとリツキシマブおよびレナリドミドの併用療法を評価する第3相治験が、再発または難治性の濾胞性リンパ腫患者において95.7%という驚異的な全奏効率を達成したと発表した。濾胞性リンパ腫は、米国で年間約1万5千人が罹患する、進行は遅いが根治が困難な血液がんの一種である。
さらに重要なことに、この併用療法は標準的なR2レジメン単独と比較して、疾患進行または死亡のリスクを79%削減した。この改善幅は、わずかな進歩でも通常賞賛される分野において、ベテランの腫瘍学者らが「並外れている」と評するものである。
再発との闘い
再発性の濾胞性リンパ腫と闘う患者にとって、このニュースは計り知れない意義を持つ。
「再発するたびに、治療が効かなくなる時が来たのではないかと不安になります」と、4年前に初回診断を受けて以来、これまでに2回の治療を経験したボストン在住の58歳の学校管理職の女性は説明する。「私たちを最も恐れさせるのは、がんそのものだけでなく、有効な治療選択肢が残り少なくなっていくというカウントダウンなのです。」
濾胞性リンパ腫は、この厳しいパターンを典型的に示している。初回治療で寛解に至ることは多いものの、患者の約半数が再発し、その後の治療は通常、効果が徐々に薄れていく。さらに不吉なことに、再発するたびに、より悪性度の高いリンパ腫への形質転換のリスクが増加する。
米国食品医薬品局（FDA）はこの治療ギャップに対処する緊急性を認識し、エプコリタマブに優先審査指定を与え、2025年11月30日を目標審査完了日としている。承認されれば、この治療法は再発濾胞性リンパ腫の二次治療として承認される初の二重特異性抗体併用療法となるだろう。
免疫の精密攻撃を設計する
エプコリタマブは、がん免疫療法における洗練された進化を象徴している。単一の機能を持つ従来の抗体とは異なり、この二重特異性抗体は、リンパ腫細胞上のCD20タンパク質とT細胞上のCD3タンパク質を同時に標的とする。これにより、免疫システムで最も強力なキラー細胞をがん細胞に直接導く分子の橋を形成する。
「このアプローチを特に優雅にしているのは、その特異性です」と、主要ながん研究センターの主要な血液腫瘍医は説明する。この医師は治験に直接関与していなかったため、背景情報として発言した。「免疫システムを広範に抑制したり活性化したりするのではなく、エプコリタマブのような二重特異性抗体は、既存の免疫資源を驚くほど正確に再配向させるのです。」
この正確さが、おそらくこの治療法の比較的管理しやすい安全性プロファイルに貢献している。併用療法には、重篤な炎症反応である可能性のあるサイトカイン放出症候群を含むリスクは伴うものの、治験では個々の成分ですでに知られているもの以外に予期せぬ安全性シグナルは報告されていない。
皮下投与経路は、静脈内投与の二重特異性抗体競合薬に対する別の利点を提供する。これにより、より多くの患者が専門のがんセンターではなく、地域の診療所で治療を受けられる可能性が高まる。
市場の反響と投資の計算
この発表は、バイオテクノロジー投資業界に波紋を広げ、欧州の取引所でジェンマブの株価が6.3%上昇した。市場アナリストは、現在約33.1億米ドルと評価される世界の濾胞性リンパ腫治療市場が、2029年までに45.7億米ドルに拡大すると予測している。
ジェンマブとその開発パートナーであるアッヴィにとって、エプコリタマブの二次治療における承認の可能性は、重要な商業的機会となる。保守的な市場モデルでは、この治療法が対象患者の40%を獲得し、この適応症だけで年間約7億米ドルの収益につながる可能性があると示唆されている。
「FL-1治験で観察された効果の大きさは、非常に魅力的な価値提案を生み出しています」と、バイオテクノロジー専門のシニア金融アナリストは指摘する。「ハザード比0.21という数値は、エプコリタマブとR2の併用療法を、近年の血液悪性腫瘍で見てきた中でも最も効果的なレジメンの一つに位置づけるものです。」
競合状況も、エプコリタマブにとって一時的に有利に見える。最も近い競合薬であるロシュのモスネツズマブは、二次治療での承認獲得において少なくとも2年遅れており、一方、リジェネロンのオドロネクスタマブは最近、FDAから2度目の完全回答書を受け取り、市場投入が大幅に遅れている。
費用負担の影
しかし、臨床データが楽観論を煽る一方で、利用可能性に関する懸念が大きく影を落としている。二重特異性抗体は最も高価な抗がん治療薬の一つに数えられ、エプコリタマブの現在の卸売取得費用は月額約3万7,500米ドルに達する。
臨床経済評価研究所（ICER）は2026年4月に費用対効果分析を発表する予定だが、草案の調査結果では、質調整生存年あたりの増分費用が14万2,000米ドルに達する可能性があると示唆されている。この数字は米国の基準をかろうじて下回るものの、欧州や他の市場で用いられる費用負担能力の指標を大幅に上回る。
「私たちは、有効性が費用負担能力を上回る時代に突入しています」と、医薬品経済学を専門とする医療政策研究者は指摘する。「問題は、これらの治療法が効くかどうかだけでなく、患者がそれらにアクセスできるかどうかになるのです。」
欧州の医療技術評価機関は25〜30%の割引を要求する可能性があり、世界的な利用可能性に格差を生む可能性がある。
市場の現実の中での変革の可能性
免疫療法分野を追う投資家にとって、エプコリタマブは、あるアナリストが「魅力的ではあるが、変革的ではない」機会と評したものである。二次治療の濾胞性リンパ腫単独ではブロックバスターの地位を達成する可能性は低いが、早期治療ラインやより悪性度の高いリンパ腫への適応拡大の可能性は、その市場への影響を大幅に増幅させる可能性がある。
現在の予測が実現すれば、ジェンマブの評価額は12%上昇する可能性があり、一方アッヴィは、主力製品であるヒュミラフランチャイズの特許切れを乗り越える中で、戦略的な多角化を進めることができる。
投資ストラテジストは、市場の動向に影響を与える可能性のあるいくつかの重要な節目を強調している。
- FDAによる2025年11月30日の決定は、80～85%の成功確率を持つ二元的な触媒となる。
- 2025年12月の米国血液学会（American Society of Hematology）会議では、研究者らが詳細な生存期間および微小残存病変の