嵐の中の画期的な進歩：FDAが致死的な炎症性疾患に対する初の治療薬を承認
希少疾患治療における大きな進歩として、米国食品医薬品局（FDA）は金曜日、スティル病患者におけるマクロファージ活性化症候群（MAS）に対する史上初の治療法として、ガミファント（エマパルマブ）を承認しました。この潜在的に致命的な高炎症性疾患は、全身型若年性特発性関節炎（sJIA）の小児と成人発症スティル病（AOSD）の成人の両方に影響を及ぼし、長らくスティル病の最も恐ろしい合併症の一つでした。
スウェーデンのバイオ医薬品会社Sobiは、従来のグルココルチコイド治療に反応しない、または耐えられない患者、あるいはMASの再発性エピソードに苦しむ患者を対象とした、この画期的な承認を発表しました。これまで医師は、重大な欠点のある非特異的なアプローチに限定されてきました。具体的には、特に成長期の子どもにおいて重篤な副作用を伴う高用量ステロイド、結果が不安定な適応外免疫抑制剤、そして関連疾患から適応された複雑な治療プロトコルなどです。
シンシナティ小児病院のアレクセイ・A・グロム医師は、「この承認は、これらの重篤な患者にとって分水嶺となる瞬間を意味します」と述べました。同医師は小児炎症性疾患の第一人者の一人です。「MASは急速に生命を