FDA諮問委員会、高リスクくすぶり型多発性骨髄腫に対する初の治療法を支持
米国食品医薬品局（FDA）の諮問委員会は、高リスクくすぶり型多発性骨髄腫を特に対象とした初の治療法の承認を推奨しました。これは、がんへの進行が多いこの前駆状態に対する腫瘍内科医のアプローチを大きく変える可能性があります。
火曜日に行われた重要な採決で、腫瘍薬諮問委員会（ODAC）は、高リスクくすぶり型多発性骨髄腫の患者に対するヤンセン社のDARZALEX FASPRO（ダラツムマブおよびヒアルロニダーゼ-fihj）を支持し、その良好な有益性リスク評価を認めました。もしFDAに承認されれば、この皮下療法は、活動性多発性骨髄腫に悪化するまで患者が状態を観察する現在の「経過観察（watch and wait）」という標準的なアプローチに取って代わる可能性があります。
臨床試験データに詳しい腫瘍専門医は、「これは、くすぶり型骨髄腫という前駆状態へのアプローチにおけるパラダイムシフトを意味します」と述べました。「臓器障害が発生するまで待つのではなく、病気の経過を変えるために十分早い段階で介入できるようになるかもしれません。」
「経過観察」というパラダイムを打ち破る
くすぶり型多発性骨髄腫は、落ち着かない中間的な状態です。患者は異常な形質細胞とタンパク質レベルを持っていますが、活動性疾患を定義する症状や臓器障害がありません。新規診断された多発性骨髄腫の症例のうち約15％は最初くすぶり型として診断されますが、高リスクに分類される患者は厳しい見通しに直面しています。約半数がわずか2～3年以内に活動性疾患へと進行します。
現在、これらの患者は不満の多い現実と向き合っています。がんを発症する可能性が高いと分かっていても、標準的なアプローチは介入なしの定期的なモニタリング、つまり進行マーカーが現れるか症状が出るまで続く「経過観察」です。
ヤンセン社の申請の根拠となった第3相AQUILA試験では、390人の患者を登録し、無作為にDARZALEX FASPROの投与群と標準的な経過観察群に割り付けました。結果は非常に説得力のあるものでした。治療は、観察単独と比較して、活動性骨髄腫への進行または死亡のリスクを51％減少させました。5年後、治療を受けた患者