イーライリリー社のアルツハイマー病治療薬「キスンラ」、欧州で承認：治療のあり方を大きく変える可能性
神経変性疾患への取り組みにおける新たな幕開け
9月25日、欧州委員会はイーライリリー社のアルツハイマー病治療薬「キスンラ」に承認を与えましたが、これは単なる承認ではありません。現在主流の治療法が無限に継続的な点滴を必要とするのに対し、キスンラは「有限期間」のアプローチを導入します。簡単に言えば、脳を詰まらせ病気を進行させる粘着性タンパク質であるアミロイド斑を薬が十分に除去すれば、患者は治療を中止できるのです。欧州に住む690万人のアルツハイマー病患者にとって、これは医療だけでなく、医療システムがケア費用をどのように扱うかという点でも転換点となります。
これまでのアルツハイマー病治療薬のほとんどは、サブスクリプションのように一度始めると止めることができないものでした。キスンラはそのモデルを覆します。患者のアミロイドレベルが安全な低水準に達すれば、治療は終了するのです。この点だけでも、競合薬であるエーザイのレカネマブとは一線を画しており、既に厳しい予算に苦しむ欧州の医療システムに受け入れられる可能性を秘めています。
初期の却下から慎重な承認へ
この決定は容易なものではありませんでした。2025年3月、欧州医薬品庁（EMA）の規制当局は、アミロイド関連画像異常（ARIA）に関連する副作用を懸念し、キスンラの承認を拒否しました。実際、治験ではARIAに関連する3人の死亡例が記録されました。しかし、再審査を経てEMAは方針を転換しましたが、今回は厳格な規則を伴うものとなりました。
キスンラは、アポリポタンパク質E遺伝子の非キャリアまたはヘテロ接合体の患者のみが利用できます。2つのコピーを持つ患者（重度のARIAに対する脆弱性が最も高いグループ）は引き続き除外されます。これはアナリストが「規制された楽観主義」と呼ぶものを反映した妥協案です。すなわち、革新は認めるが、患者を保護するための安全策を講じた上で、という姿勢です。
データが示すもの：より多くの時間、より少ない負担
イーライリリー社の承認は、TRAILBLAZER-ALZ 2試験の強力な第3相データに基づいています。結果は、キスンラが18か月間で認知機能および日常生活機能の低下を約35%抑制したことを示しました。言い換えれば、患者に4〜7.5か月間のより明晰な思考と自立した生活をもたらしたことになります。特にタウタンパク質の蓄積が少ない患者において顕著でした。アルツハイマー病と闘う家族にとって、この数ヶ月間は非常に大きな意味を持ちます。
さらに印象的だったのは、患者の約半数が1年以内に、4分の3が18か月までに最小限のアミロイドレベルに達したことです。これは、多くの患者が常に投与が必要な薬よりもはるかに早く治療を中止できることを意味します。追跡調査では、段階的に用量を増やすことで、薬剤の効果を損なうことなくARIAのリスクを低減できることが示され、医師にとってより安全なロードマップが提供されました。
市場が注目する理由
投資家はこのニュースに注目しました。ニュース発表後、イーライリリーの株価は9ドル高の723.59ドルに上昇しました。ラベルの制限により、適格患者のプールは縮小する可能性がありますが、逆説的に、安全性への懸念が軽減されることでキスンラの魅力が高まる可能性もあります。欧州の医療システムにとって、有限期間の治療モデルは特に魅力的です。長期治療薬として位置づけられているレカネマブとは異なり、キスンラは費用の予測可能性を提供します。これは、高齢化が神経疾患ケアの需要を押し上げる中で、各国政府が計画を立てやすい点です。
今後の実用上の課題
薬を承認することと、それを供給することは別問題です。キスンラは、毎月の点滴、繰り返し行われるMRI検査、遺伝子検査、そしてPETスキャンまたは脊髄液検査によるアミロイド蓄積の確認が必要となります。これは、既に逼迫している欧州の神経内科サービスにとって、大きな負担となるでしょう。
大規模で資金が潤沢な病院は対応できるかもしれませんが、地域の診療所は苦労する可能性があります。血漿タウなどの血液ベースのバイオマーカー検査が登場しており、患者をより早期にスクリーニングすることでボトルネックの緩和に役立つ可能性があります。それでも、インフラのギャップが、承認から広範なアクセスへの最大の障壁の一つとして残っています。
2つの理念：「中止」対「継続」
欧州の承認により、患者は今、キスンラの「治療・中止」戦略、あるいはレカネマブの継続的な維持モデルという、明確ではあるものの非常に異なる2つの選択肢に直面しています。どちらも同じ遺伝子制限を伴いますが、その理念はこれ以上ないほど異なります。費用対効果にこだわる医療システムにとっては、キスンラが有力候補となるかもしれません。一方、継続的なケアとレカネマブのわずかに低いARIAリスクを重視する医療システムにとっては、既存の薬が依然として優位を保つ可能性もあります。
一方、競争は激化しています。ロシュのトロンチネマブは後期段階の治験に進んでおり、ARIA発生率が5%未満と報告され、アミロイドクリアランスが速いことを売りにしています。これらの数字が維持されれば、業界全体を混乱させる可能性があります。
投資家にとっての意味
イーライリリーにとって、キスンラは単なる収益だけでなく、質の高い収益を約束します。一定期間後に治療が終了するため、保険会社や政府との交渉が円滑に進む可能性があります。支払側は、際限ない治療ではなく、治療完了に基づいた価格設定が可能となり、予算編成が容易になるためです。
とはいえ、一夜にして処方箋が殺到することを期待すべきではありません。中央登録システム、厳格な適格基準、インフラの要求などから、実際の成長は2026年まで本格化しない可能性があります。アナリストは、強力な医療ネットワークを持つ北欧、ドイツ、オランダが展開を主導すると予想しています。
たとえ採用が遅くても、計算は成り立ちます。治療期間が短くなることで生涯費用は下がりますが、疾患修飾薬としてのプレミアム価格設定により、利益率は魅力的な水準に保たれるでしょう。
今後の展望
イーライリリーは、安全データがそれを支持すれば、現在除外されている患者を含めるようキスンラの適応を拡大しようとする可能性があります。それ以上に、その真の強みは予防にある可能性があり、症状が現れる前に治療を開始することでアルツハイマー病を食い止められるかどうかの治験が既に進行中であるとされます。
しかし、リスクも存在します。もし新しい薬がより安全で同等の効果を示すようになれば、キスンラの優位性は侵食される可能性があります。イーライリリーの強みは、「有限期間」という約束であり、これは患者と医療システム双方にかけがえのないもの、つまり「終わり」を提供する点です。
未来の断片
キスンラの欧州での登場はアルツハイマー病を治癒するものではありませんが、その物語を変えます。家族はより多くの時間を手に入れ、医療システムは管理しやすいモデルを得て、投資家は信頼できる収益源を得ます。さらに重要なことに、これは先例を確立します。「クリアになったら中止」モデルは、有害なタンパク質蓄積によって引き起こされる他の疾患の治療法にも波及する可能性があります。
今のところ、結論はシンプルです。欧州におけるアルツハイマー病治療は今、転換期を迎え、キスンラがその変化を主導しているのです。
免責事項: 本記事には情報提供を目的とした市場分析が含まれていますが、金融アドバイスではありません。投資決定を行う前に、資格のあるアドバイザーに相談してください。