高額なブレークスルー：アムジェンのTEPEZZA®、甲状腺眼症で英国市場を開拓するも課題が浮上
甲状腺眼症にとってのマイルストーン――そして時間との勝負が始まる
ロンドン発――何千人もの英国患者の治療見通しを塗り替える待望の動きとして、英国の医薬品・医療製品規制庁（MHRA）は、アムジェンのTEPEZZA®にマーケティング承認を与えました。これは、中等度から重度の甲状腺眼症に対する世界初のターゲット療法です。この決定は、この疾患に苦しむ患者にとってだけでなく、厳しさを増す支払者（保険者）の審査、より安価な競合薬のパイプラインの増加、そして限られた時間の中で、ホライゾン・セラピューティクスを278億ドルで買収したバイオテクノロジー大手にとって、極めて重要な瞬間となります。
しかし、承認の背景には、この先駆的な生物製剤が商業的な成功を収めるか、あるいはディスラプションに屈するかを決定する、経済的なハードル、市場アクセス戦略、そして科学的な競争が複雑に絡み合っています。
「ついに、効果のあるものが」：長らく置き去りにされていた患者層
甲状腺眼症は、英国で推定5万人が罹患しており、年間約2,500件の新規症例があります。バセドウ病と関連付けられることが多いですが、この疾患は甲状腺の検査値を超えて症状が現れます：複視、強い痛み、視力低下につながる腫れ、そして不可逆的な顔面の変形です。これまで、治療選択肢は、効果が不完全で一時的、かつ重大な全身性副作用を伴う、経口ステロイド、眼窩放射線療法、または手術といった、限られたものでした。
その空白に登場したのがテプロツムマブです。これは、甲状腺眼症の線維炎性カスケードに関与する受容体であるIGF-1Rを標的とするモノクローナル抗体です。重要なフェーズ3 OPTIC試験を含む複数の臨床試験で、その結果は劇的でした：患者の83%で眼球突出が2mm以上減少し、プラセボ群ではわずか**10%**でした。複視、臨床活動スコア、QOL指標についても改善が見られました。
しかし、この薬の価値は短期的な有効性だけではありません。72週時点で、**67.9%の患者が眼球突出の改善を維持し、99週まで追加の甲状腺眼症治療を必要としなかった患者は82%**でした――これは眼科免疫学分野ではほとんど類を見ない持続性です。
それでも、コストと物流は臨床的な成功に大きな影を落としています。
高いハードルに対する価格設定：NICEの決定が市場を規定する
米国での治療コースあたり386,424ドルという価格で、TEPEZZAは眼科領域に導入された中で最も高価な注入療法の一つです。英国では、価格決定が**高度専門医療技術プログラム（Highly Specialised Technologies programme）の管轄下にあり、アムジェンは厳格な10万ポンド/QALY（質調整生存年）という基準に直面しています。アナリストは、NICEの審査を通過するためには40～60%の steep discount（大幅な割引）**が必要になると予想しており、最終ガイダンスは2025年8月に予定されています。
NICEの手続きに詳しいある市場アクセスコンサルタントは、「払い戻しは、単に紙上での費用対効果だけではありません。それは、他の分野でのトレードオフを強いることなく、制約のあるNHS（国民保健サービス）の予算に収まるかどうかです」と述べています。
ボトルネックは経済的なものだけでなく、運用的なものである可能性も高いです：TEPEZZAは21週間にわたって8回の静脈内注入が必要であり、これはすでに腫瘍学やリウマチ学の生物製剤で負担がかかっている専門センターで行われます。インフラの拡充や紹介の迅速化がなければ、治療可能な患者が治療開始まで数ヶ月待つことになり、有効性と公平性の両方を損なうことになります。
皮下注射および経口薬のディスラプターとの競争
アムジェンのリードは本物ですが、安泰ではありません。少なくとも4つの次世代甲状腺眼症治療薬が中期から後期段階の開発段階にあり、これらはすべてTEPEZZAの最大の弱点である：注入負担、コスト、そして難聴などの安全性リスクを解消することを目指しています。
その中には以下が含まれます：
- Viridian Therapeuticsのveligrotug：皮下注射可能なIGF-1R mAbで、わずか5回の注射で64%の眼球突出反応を示し、聴覚関連の副作用が少ないです。フェーズ3の結果と2026年のEUでの申請の可能性は、アムジェンの英国での足場に直接挑戦する可能性があります。
- Sling Therapeuticsの経口薬linsitinib：初期のフェーズ2データでは、1日2回の経口薬で52%の反応を示しました――注入不要で、耳毒性もありません。価格破壊者となる可能性があり、linsitinibはアクセスと忍容性を向上させることで治療可能な患者数を倍増させる可能性があります。
- AcelyrinのlonigutamabとImmunovantの抗FcRn抗体：初期臨床開発段階にある皮下注射薬で、週1回投与と差別化されたメカニズムを追求しています。
共通点は何でしょうか？携帯性、患者の利便性、そして支払者にとっての利便性です。対照的に、TEPEZZAは「前十年の投与モデルのために作られた生物製剤だ」とあるアナリストは述べています。「それはそれで良い――未来が到来するまでは。」
戦略的オプションであり、保証された upside ではない
投資家の視点から見ると、英国市場でのローンチは規模が** modest（控えめ）です――アムジェンはピーク時で1億～1億5000万ポンド**、つまり1億2000万～1億8000万ドルの売上を上げる可能性があり、これは世界のTEPEZZA売上の10%未満に過ぎません。しかし、象徴的な価値ははるかに高く、これはこの薬の米国以外での最初の主要な承認であり、NICEが有利な条件を認めれば、欧州全体での払い戻し経路を開拓する可能性があります。
その意味で、英国での成功は戦略的なオプションを開きます：ドイツ、フランス、スカンジナビアへの更なる拡大、慢性または軽度甲状腺眼症への適応拡大、そしてグローバルでの申請を強化するための実臨床データです。「NICEで何が起こるかは、英国の国境をはるかに超えて波及するでしょう」とある欧州の医療経済学者は述べています。
しかし、リスクも多く存在します。英国の聴覚クリニックは、TEPEZZAによる難聴が実臨床の症例で**最大65%**で観察されていることから、紹介の増加に備えています――この数字は試験が示唆したよりもはるかに高いです。NICEは、登録制度の義務付け、より安価な薬剤とのステップ療法、あるいは市販後使用の上限などで対応する可能性があります。
NHSにとって、コストのかかる希望――アクセスギャップによって抑制される
NHSは微妙なトレードオフに直面しています。年間2,500件の新規甲状腺眼症症例を治療することは――たとえ20%の患者がこの薬を使用するだけでも――年間2000万～6000万ポンドのコストになります。全国レベルでは小さいですが、この支出は予算が厳しく、キャパシティが上限に達している少数の三次紹介センターに集中しています。
さらに、甲状腺眼症は診断が遅れたり、特に非専門の内分泌医によって適切に管理されなかったりすることが多いです。啓発活動やより明確な紹介プロトコルがなければ、多くの対象となる患者が生物学的介入のタイミングで眼窩専門医に診てもらうことができない可能性があります。
「診断の遅れに対処しなければ、英国は承認された治療法がありながら、適切な人々に届かないリスクを抱えることになります」とある臨床医は警告しました。
注目すべき点：この分野を再定義する可能性のある catalysts
TEPEZZAがリードを維持するか、あるいは失うかを決定する3つのマイルストーンがあります：
- NICEの最終評価（2025年8月）：最も重要な短期的なイベントです。35%以上の価格引き下げと難聴登録を伴う条件付き承認が、ベースケースと見られています。
- ViridianのEMA申請（2026年上半期）：承認された場合、veligrotugはより簡単な投与方法と良好な安全性により、2029年までにTEPEZZAの英国でのシェアを**最大30%**侵食する可能性があります。
- Slingの経口薬フェーズ3データ（2026年後半）：有効性がTEPEZZAと同等であれば、利便性が支払者や患者の好みを左右するため、ゲームチェンジャーとなります。
まとめ：時間限定の優位性
アムジェンのTEPEZZAは、効果的な甲状腺眼症治療薬が長らく不足していた英国市場を切り開きました。それは実際的な臨床価値、説得力のある持続性、そして明確なファーストムーバーアドバンテージを提供します。しかし、その成功のあらゆる側面――使用率から利益率の維持まで――はスピードにかかっています。
この薬には、同等の効力で負担が少ない経口薬や皮下注射の競合薬が登場するまでの12～24ヶ月の期間があります。NICEの評価は、アムジェンの足場を固めるか、あるいはコスト抑制のルール下でその野心に上限を設けるかのどちらかになります。
現在のところ、TEPEZZAは甲状腺眼症のために作られた唯一の免疫療法です。しかし、競合する薬剤が成熟し、価格審査が厳しくなるにつれて、その位置付けはブレークスルーからブリッジへと変化する可能性があります。
投資家はNICEに注目し、Viridianに注目し、そして何よりも、時間に注目すべきです。